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Studientitel

CABL001I12201 = Studie zur Bestimmung der Dosis und Sicherheit von Asciminib bei pädiatrischen Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie

Wissenschaftlicher Titel

Eine multizentrische, offene Studie zur Bestimmung der Dosierung und der Sicherheit von oralem Asciminib bei pädiatrischen Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), die zuvor mit einem oder mehreren Tyrosinkinaseinhibitoren behandelt wurden. (EudraCT-Nr. 2021-001286-20, clinicaltrials.gov NCT04925479)

Indikation und wichtigste Einschlusskriterien

In diese Studie werden männliche und weibliche Patienten mit einer Philadelphia-Chromosom-positiven CML-CP in zwei Gruppen eingeschlossen.

- Gruppe mit Formulierung für pädiatrische Patienten: Bei Studieneintritt sind die Teilnehmer mindestens 1 Jahr und weniger als 18 Jahre alt.
- Gruppe mit Formulierung für Erwachsene: Bei Studieneintritt sind die Teilnehmer mindestens 14 Jahre und weniger als 18 Jahre alt und haben ein Körpergewicht von mindestens 40 kg.

Die Teilnehmer wurden zuvor mit mindestens einem Tyrosinkinaseinhibitor (TKI) behandelt. Ihre Laborwerte entsprechen den Vorgaben im Prüfplan der Studie.

Alle weiteren Ein- und Ausschlusskriterien besprechen Sie bitte mit Ihrem behandelnden Arzt.

Kurzbeschreibung

Diese Studie unterstützt die Entwicklung von Asciminib bei Patienten mit PH+ CML-CP im Alter von 1 bis <18 Jahren, die bereits mindestens einen TKI erhatlen haben.

Im Rahmen dieser Studie sollte die Dosis der pädiatrischen Formulierung von Asciminib ermittelt und die Sicherheit beurteilt werden. Die anfängliche Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht und wird zweimal täglich mit Nahrung verabreicht.

Die Behandlungsphase dauert insgesamt 5 Jahre (260 Wochen). Teilnehmer, die im Ermessen des Studienarztes von der Behandlung profitieren, erhalten die Studienmedikation bis zum Abschluss der Behandlungsphase weiter.

Art der Studie

Pädiatrische Studie

Aktueller Status

Nimmt Patienten auf

Voraussichtliches Ende der Aufnahme neuer Patienten: Oktober 2025

Sponsor der Studie

Novartis Pharma GmbH

Wissenschaftliche Leitung

Novartis Pharma GmbH

Studienleitung

Novartis Pharma GmbH

Zusätzliche Informationen

Englische Studienbeschreibung EudraCT-Datenbank der EU-Arzneimittelbehörde EMA

Englischsprachige Informationen in der Studiendatenbank der amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde FDA

Studienzentren / Studienleitung

Deutschland

Universitätsklinikum Erlangen
Prof. Dr. med. Markus Metzler
91054 Erlangen

Universitätsklinikum Essen
Prof. Dr. med. Uwe Kordes
45147 Essen

Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Prof. Dr. med. Dirk Reinhardt
20246 Hamburg

Weitere Studienzentren in:
Frankreich, Griechenland, Italien, Japan, Polen, Republik Korea, Russische Föderation, Thailand, Türkei, Ungarn, USA

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